Behandelen van de ziekte van Stargardt

donderdag 19 januari 2023, 10:30
Promovendus
mevrouw P.P.A. Dhooge-Verberne MSc.
Promotor(s)
prof. dr. C.B. Hoyng, prof. dr. B.J. Klevering
Locatie
Aula

De ziekte van Stargardt is een erfelijke netvliesaandoening die kan leiden tot blindheid. Op dit moment is er nog geen behandeling beschikbaar. Er worden momenteel 13 verschillende therapeutische opties voor de ziekte van Stargardt getest in 24 geregistreerde klinische onderzoeken. Hiermee staan commercieel beschikbare behandelingen voor de ziekte van Stargardt voor de deur. Dit proefschrift becommentarieert de verwachte behandelingsopties en behandelt de verschillende uitdagingen met betrekking tot klinische studies voor de ziekte van Stargardt. Het proefschrift beoogt richtlijnen te bieden voor toekomstige trials met betrekking tot selectie van het juiste cohort, eindpunt(en), timing en proefopzet. Dit proefschrift beschrijft ook de STArgardt Remofuscin Treatment Trial waarin patiënten daadwerkelijk worden behandeld voor de ziekte van Stargardt, zei het in de context van onderzoek. De bevindingen die in dit proefschrift worden gepresenteerd leveren hiermee een bijdrage aan het voorkomen van blindheid bij patiënten met de ziekte van Stargardt.

Patty Dhooge-Verberne rondde in 2017 met succes haar studie geneeskunde aan de Radboud Universiteit in Nijmegen af. Nadat ze in haar sociale kring de gevolgen van de ziekte van Stargardt had ervaren, startte ze in 2018 een promotieonderzoek naar deze ziekte aan het Radboudumc in Nijmegen. In mei 2022 begon ze haar opleiding tot oogarts binnen hetzelfde instituut.